19 store medisinske gjennombrudd som skjedde i 2019

Året 2019 vil bli husket for mange ting, fra Game of Thrones'utilfredsstillende finale til fødselen av Prins Harry og Meghan Markle's første barn. Men mens popkultur og politikk hadde en tendens til å dominere landskapet det siste året, hvis du lever med en kronisk sykdom, eller hvis du er i nærheten tilfeller, livreddende-medisinske gjennombrudd. Fra ny behandling for prostatakreft til en pille for peanøttallergier, les videre for å lære mer om noen av de mest lovende medisinske gjennombruddene vi så i 2019.

1 En ny måte å fjerne genetiske sykdommer

I år brøt forskere større grunn med en potensiell teknikk for behandling av arvelige sykdommer som Alzheimers, alkoholisme, hypertensjon, sigdcelleanemi, ADHD og autisme.

I oktober avduket forskere fra Harvard og MIT en ny og forbedret måte å redigere gener kalt "Prime Editing."I et intervju med NPR, kjemiker og biolog David Liu, En av forskerne bak teknikken, liknet prime redaktører med "tekstbehandlere [som er] i stand til å søke etter mål -DNA -sekvenser og nøyaktig erstatte dem."I hovedsak, sier han, er det det genetiske ekvivalentet med å gjøre et" funn og erstatte "i Microsoft Word-og det kan potensielt fikse opptil 89 prosent av sykdomsfremkallende genetiske defekter.

2 En mulig kur for HIV

I oktober 2019 sendte Gene Therapy Company American Gene Technologies (AGT) inn en søknad til U.S. Food and Drug Administration (FDA) som søker å sette i gang en menneskelig rettssak for det den mener er en etterlengtet kur mot HIV. Når en person er smittet med HIV, deaktiverer den personens T-celler-immuncellene som har til oppgave å bekjempe viruset. AGTs terapi, som for tiden går under navnet AGT103-T, innebærer å trekke ut de skadede T-cellene, genetisk modifisere dem for å gjenopprette immunfunksjonen og deretter returnere dem til pasienten slik at de kan bekjempe viruset.

3 begynnelsen på slutten av aldring

I 2019 gjorde anti-aldringsforskere ved Harvard Universitys Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering betydelige fremskritt i jakten på evig ungdom. Forskerne, inkludert anerkjent anti-aldringsekspert George Church, PhD, publiserte en studie i tidsskriftet Proceedings of the National Academy of Sciences der de demonstrerte at det en dag kan være mulig å bremse eller reversere aldring ved å bruke genterapi for å omprogrammere celler.

I studien utstyrte kirken og kollegene virus med gener som er programmert til å lage forskjellige proteiner knyttet til forebygging eller reversering av fire aldersrelaterte sykdommer: overvekt, type 2-diabetes, nyresvikt og hjertesykdommer. De "infiserte" mus med virusene, som instruerte musens lever til å produsere de nevnte proteiner og utskille dem inn i blodomløpet. Resultatvektet tap hos overvektige mus, diabetes reversering hos diabetiske mus, redusert nyratrofi hos mus med nyrefibrose og økt hjertefunksjon hos mus med hjertesvikt-suggest en fremtid der ungdom og lang levetid bare er en injeksjon unna.

4 Det første stoffet som reduserer kognitiv nedgang hos mennesker med Alzheimers sykdom

Biotech -selskapet Biogen kunngjorde i oktober at det søker FDA -godkjenning for et nytt medikament kalt Aducanumab. Terapien retter seg mot amyloid beta, et protein som bygger seg opp i hjernen til mennesker med Alzheimers sykdom og antas å spille en rolle i lidelsen.

I kliniske studier opplevde Alzheimers pasienter som ble behandlet med aducanumab forbedret hukommelse, samt en økt evne til å ta del i hverdagsaktiviteter, for eksempel å utføre personlig økonomi, utføre husarbeid og uavhengig reise utenfor hjemmet. Hvis godkjent, ville aducanumab bli den første terapien som reduserer den kliniske nedgangen i Alzheimers sykdom og den første som demonstrerer at fjerning av amyloid beta gir positive kliniske resultater for Alzheimers pasienter.

5 Et beinbyggende nytt medikament for osteoporose

De 54 millioner amerikanerne som lider av osteoporose eller på annen måte svake bein fikk gode nyheter i april da FDA godkjente et nytt medikament kalt Evenity. Legemidlet er designet for å behandle osteoporose hos postmenopausale kvinner med høy risiko for brudd, og er det første og eneste av dets vennlige, ikke bare reduserer bentap, men det kan også bidra til å bygge nytt bein.

6 Verdens første digitale inhalator

I tilfelle et astmaanfall, kan inhalatorer være livreddende-men bare hvis de brukes riktig. For å sikre at de er, har Teva Pharmaceuticals laget det den sier er verdens første og eneste digitale inhalator med innebygde sensorer som kobles til en mobilapp for å gi riktig brukinformasjon til folk med astma og KOPD.

Enheten, kalt Proair Digihaler, fikk FDA -godkjenning i desember 2018 og ble tilgjengelig i 2019. Hver gang en pasient bruker det, måler enheten og registrerer data som kan brukes for å sikre riktig inhalatorbruk.

7 Et lovende medikament for prostatakreft

På årsmøtet i 2019 i American Society of Clinical Oncology (ASCO) presenterte forskere resultatene av en klinisk studie der de studerte effekten av stoffet olaparib på menn med prostatakreft. Medisinen retter seg og hemmer et enzym som kreftceller trenger for å vokse. Resultatene? Det orale medikamentet, som allerede er godkjent for behandling av kreft i bryst- og eggstokkene, forsinket progresjonen av prostatakreft hos 80 prosent av mennene med en bestemt type mutasjon.

"Selv om menn i studien hadde avansert, sterkt forhåndsbehandlet prostatakreft, forsinket olaparib progresjon av sykdommen hos disse pasientene for en median på 8.3 måneder, med 35 prosent fri for progresjon i mer enn ett år, "ifølge en rapport fra ASCO.

8 og for kreft i bukspyttkjertelen også

Legemidlet olaparib viste like mye løfte for bukspyttkjertelen i 2019 som for prostata. I juni publiserte forskere resultatene av en internasjonal medikamentforsøk som testet effektiviteten til olaparib hos personer med metastatisk kreft i bukspyttkjertelen, en sen trinns form for sykdommen som har en fem års overlevelsesrate på mindre enn tre prosent. I medikamentforsøket, kalt bukspyttkjertelen kreft olaparib pågående (polo) studie, var hvor lang tid en pasient levde med sykdommen uten at den ble verre dobbelt så lang for de som ble behandlet med olaparib som for de som ble behandlet med en placebo: 7.4 måneder sammenlignet med 3.8 måneder.

9 En enklere screening for livmorhalskreft

Selv om det pleide å være den ledende årsaken til kreftdødsfall hos kvinner, har livmorhalskreftets dødelighet avtatt betydelig takket være rutinemessig pap -utstryk. Men en aprilstudie publisert i BMJ åpen vil potensielt gjøre det enda lettere å bli screenet for livmorhalskreft. Selv om det er behov for flere studier, konkluderte forskere fra University of Manchester at enkle og ikke-invasive urinprøver hjemme kan være like effektive til screening for livmorhalskreft som PAP-utstryk.

10 og en blodprøve for brystkreft

Brystkreft er nå den vanligste kreften blant kvinner. Screening for det er vanligvis gjort med et mammogram-men som PAP-utstryk, disse kan være ubehagelige, for ikke å nevne dyrt. Heldigvis kan en gruppe britiske forskere ha funnet en måte å teste for brystkreft sans mammogrammer. I sin studie presentert på 2019 National Cancer Research Institute Cancer Conference, viste forskerne fra University of Nottingham at en enkel blodprøve kunne være i stand til å oppdage brystkreft hos kvinner opptil fem år før de blir symptomatiske.

11 En transformativ behandling for cystisk fibrose

I oktober godkjente FDA et nytt medikament for å behandle cystisk fibrose. Kalt Trikafta, målretter medikamentet forskjellige genmutasjoner som samlet er ansvarlige for omtrent 90 prosent av cystisk fibrose -tilfeller. Hos mennesker som har disse mutasjonene produserer kroppen et mangelfullt protein som er kilden til cystisk fibrose -komplikasjoner. Trikafta hjelper den mangelfulle proteinfunksjonen for å lindre cystisk fibrose symptomer. For de mer enn 30 000 menneskene som lever med cystisk fibrose i U.S., Trikafta er det første stoffet som kan behandle den underliggende årsaken til sykdommen deres.

12 en pille som gjør peanøtter trygge for mennesker med allergi

Selv om peanøttallergier kan være dødelig, er det dessverre ingen FDA-godkjent behandling for dem. Men det kan snart endre seg: I september anbefalte en FDA -rådgivende komité at organisasjonen godkjenner Palforzia, en oral immunterapi som administrerer små daglige doser peanøttprotein til barn og tenåringer med peanøttallergier.

Doseringen, som øker gradvis over en periode på måneder, er designet for å bygge toleranse i immunforsvaret, og reduserer frekvensen og alvorlighetsgraden av allergiske reaksjoner. Som et resultat, bør individer som tidligere kan ha hatt en farlig reaksjon på peanøtter, være OK hvis de ved et uhell blir utsatt.

13 Kunstig intelligens som kan oppdage kollapsede lunger

I disse dager godkjenner ikke FDA medisiner og medisinsk utstyr. Med fremveksten av kunstig intelligens godkjenner den også datamaskinalgoritmer som kan trenes til å stille nøyaktige diagnoser ved hjelp av medisinske bilder. AE0FCC31AE342FD3A1346EBB1F342FCB

I 2018 godkjente FDA 23 AI -algoritmer for bruk i medisin, og organisasjonen fortsatte å godkjenne nye algoritmer i 2019. En av de siste løsningene for å få et FDA -nikk var Critical Care Suite fra GE Healthcare. Godkjent i september, bruker den AI for å skanne røntgenbilder og oppdage kollapsede lunger, en dødelig tilstand som rammer omtrent 74 000 amerikanere hvert år.

14 og et banebrytende skritt mot lab-dyrkede lunger

Forskere ved Columbia University kom nærmere å kurere pasienter med kroniske luftveissykdommer i år da de brukte transplanterte stamceller for å kunne dyrke nye lunger i musembryoer. Som beskrevet i en novemberoppgave publisert i Naturmedisin, Forskerne bestemte seg for å dra nytte av å utvikle museembryoers medfødte evne til å dyrke organer på egen hånd og implanterer donorstamceller i dem som deretter ble til fullt funksjonelle lunger. Denne forskningen beviser at det i fremtiden kan være mulig å bruke dyr for å generere nye, sunne lunger for mennesker.

15 Verdens første 3D-trykte menneskelige hjerte

I september ble biolife4d den første u.S. Selskap til 3D trykke et mini menneskelig hjerte med den nøyaktige strukturen i et hjerte i full størrelse og mange av de samme funksjonene. Det er en viktig milepæl mot selskapets endelige mål: 3D-utskrift av menneskelige hjerter i full størrelse som kan brukes av kirurger i transplantasjoner og av farmasøytiske selskaper for tryggere, raskere testing av nye hjerteterapier.

16 En ny måte å diagnostisere leversykdom på tidlig stadium

I oktober 2019 avslørte forskere fra Georgia State University at de hadde oppdaget den første effektive, ikke-invasive metoden for å oppdage og diagnostisere leversykdommer i tidlig stadium. Metoden deres bruker et nytt fargestoff i MR -tester kjent som Proca32.kollagen1 som er rettet mot overuttrykk av kollagen hos personer med leversykdom i tidlig fase. Sammenlignet med konvensjonelle kontrastmidler, proca32.Collagen1 er dobbelt så nøyaktig og kan oppdage svulster som er 100 ganger mindre. Det krever også en betydelig lavere dosering, noe som gjør det tryggere for pasienter.

17 Den første nye mesotheliombehandlingen på 15 år

En av medisinene FDA godkjente i 2019 var Novo-TTF100L, den første nye behandlingen for mesothelioma på over 15 år. I følge Colin Ruggiero, en helseforfatter ved mesothelioma.com, Novo-TTF100L er en bærbar enhet som bruker elektriske felt innstilt på spesifikke frekvenser for å forstyrre inndelingen og veksten av kreftceller. I en klinisk studie var median overlevelsesrate for pasienter som ble behandlet samtidig med NOVO-TTF100L og cellegift omtrent 18 måneder.

18 En ny tuberkulosevaksine for voksne

Selv om en tuberkulose (TB) vaksine har eksistert siden 1921, er den bare effektiv hos babyer og barn. I oktober kunngjorde imidlertid forskere ved GlaxoSmithKline (GSK) at de hadde gjort store fremskritt mot å utvikle en sårt tiltrengt TB-vaksine for voksne.

I kliniske studier som fant sted i tre afrikanske land-kenya, Sør-Afrika og Zambia-forhindret vaksinen TB-infeksjon hos omtrent halvparten av menneskene som fikk den. Selv om det bare fungerer halvparten av tiden, kan vaksinen redde millioner av liv. "Disse resultatene viser at for første gang på nesten et århundre har det globale samfunnet potensielt et nytt verktøy for å bidra til å gi beskyttelse mot tuberkulose," Thomas Breuer, MD, medisinsk sjef for GSK -vaksiner, sa i en uttalelse.

19 Økt støtte for telementale helsetjenester

Selv om de fleste medisinske gjennombrudd er et produkt av ny vitenskap eller teknologi, stammer noen også forbedret politikk. Slik er tilfellet med Telemental Health, AKA Online Therapy, som fikk stor trekkraft i 2019 takket være en kombinasjon av teknologi og policy.

"Veksten av telehelse i det mentale helseområdet er en relativt enkel, innovativ, kostnadseffektiv og praktisk måte å adressere epidemien med økende psykiske helseproblemer," Rahul Mehra, MD, forklarer. I juli 2019 etablerte hans organisasjon, National Center for Performance Health (NCPH), ECARE4KIDS, et TeleCounseling -program som serverer offentlige skolebarn i Florida.

Men det er ikke bare barn eller floridianere som ser disse fremskrittene. En oktoberstudie av helsevesenets advokatfirma Epstein Becker Green viste at alle 50 stater nå gir et visst nivå av Medicaid -dekning for telehelsetjenester. Til og med kongressen ser fordelen: I februar introduserte den Mental Health Telemedicine Expansion Act, som, hvis vedtatt, vil tillate alle Medicare -mottakere å få tilgang til telementale helsetjenester i hjemmet.